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胰腺位置隐秘，早期不易发现，一发现即晚期。胰腺癌在所有癌症中生存率最低，五年生存率最新统计仅为9%，晚期患者的生存率低于2%。末期患者的平均生存期只有2个月。
还有个重要问题：如果患者一线治疗耐药后，二线和三线治疗的效果不仅差，并且鲜有患者能耐受标准剂量的治疗，所以临床中迫切需要新的治疗方案。
近日，美国FDA宣布，授予创新药物SM-88（racemetyrosine）孤儿药地位，用于治疗胰腺癌患者。这是基于癌症代谢的化合物研发中的一个重要成果！
该药不仅让病患总生存期延长一倍！对终末期胰腺癌仍然有效！
之前的大量研究表明，在诊断为胰腺癌后，80%的患者会在1年内死亡，而经过二线治疗，中位总生存期为4-6个月。
之前试验中，在19名患有终末期胰腺癌的可评估患者中，67.8％在中位随访4.3个月时仍然存活。与根据历史研究得出的三线胰腺腺癌患者的预期中位总生存期（2.0个月）相比，增加了一倍以上。
更值得一提的是，进行这项研究的38例患者均为已被过度治疗，且病情非常严重的终末期转移性胰腺癌患者，这些患者的预期生存期仅为2个月，通常医生会建议进入临终关怀阶段。
而这项结果显示，47.1％的患者获得了临床益处，包括病情稳定（7人）和部分缓解（1人）。此外，9名患者的CA19-9或癌胚抗原降低。
此外，SM-88的耐受性良好，仅有2例（6.5%）严重不良事件（SAE）被认为至少潜在地与SM-88相关。这些SAE都发生在同一例患者身上，这位患者仍在继续接受SM-88治疗。
认识SM-88
口服SM-88是一种选择性破坏癌症中蛋白质合成的新方法，在四项单独的研究中证明对15种不同的癌症类型有效。转移性胰腺癌患者的总体生存趋势令人鼓舞。
SM-88既非靶向也非免疫疗法，而是一种新型的联合疗法，利用了一种专有的功能失调性酪氨酸衍生物来中断癌细胞的代谢过程，破坏细胞的关键防御，使其易受氧化应激和死亡的影响。
SM-88由4种组分组成，其中，核心组分是一种功能失调的酪氨酸衍生物，作为蛋白质合成（包括粘液素）的错误构建模块；其他3种组分包括：西洛莫司，苯妥英和甲氧沙林，在亚治疗水平上用于改变患者或其肿瘤的生理机能，以补充和增强SM-88的活性。每种药物都是经过FDA批准的通用药物。
广谱抗癌新星SM-88对多种癌症有效，在临床试验中，SM-88已证明在15种不同的癌症中具有良好的肿瘤反应，包括胰腺癌，前列腺癌，肉瘤，乳腺癌，肺癌和淋巴瘤。并且具有低的*性或严重不良事件报告率。
过去四年的试验表明该药物具有治疗乳腺，前列腺，肺和许多其他器官系统肿瘤的潜力，但是最有希望的临床数据来自胰腺癌的研究。
最初的研究中，研究人员使用结肠癌小鼠模型评估了SM-88的剂量，结果显示，第19天，大多数小鼠还活着。在81mg/kg的队列未报告死亡，在mg/kgS队列中报告了1例死亡，在mg/kgSM-88队列中报告了2例死亡。但是，值得注意的是，每天接受最大剂量SM-88的小鼠的肿瘤生长显着减少。
期待这款药物早日结束临床试验，获批上市，造福更多的胰腺癌患者。＊
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